Şərhlər

Gen terapiyası

Gen terapiyası


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Gen terapiyası dedikdə hər hansı bir xəstəliyin qarşısını almaq və ya müalicə etmək üçün genetik materialın köçürülməsi.

Bir genin qüsurlu olduğu və ya olmadığı bir genetik pozğunluq halında, gen terapiyası, qüsuru düzəltmək üçün genin funksional versiyasını xəstəlik daşıyan orqanizmə ötürməkdən ibarətdir. Bu çox sadə bir fikirdir, amma görəcəyimiz kimi praktik həyata keçirilməsində bir neçə maneə var.

İlk addım: gen təcridi.

Biri gen lazım olan məlumatları ehtiva edən DNT-nin bir hissəsidir bir zülal sintez edin. Bir gen köçürmək, müəyyən bir DNT parçasını köçürməkdir. Buna görə də, hər şeydən əvvəl əlində “düzgün parçanın” olması lazımdır.

Məlum genetik xəstəliklər, fərqli bir genetik dəyişiklik səbəb olduğu 5000-ə yaxındır. Gen terapiyasındakı ilk addım xəstəliyə cavabdeh olan gen müəyyən etməkdir. Sonrasında molekulyar biologiya üsulları ilə bu gen olan DNT parçasını əldə etmək mümkündür. Bu ilk addım gen izolyasiyası və ya klonlama adlanır.

Hər hansı bir xəstəlik, genin köçürülməsi üçün təcrid edildiyi müddətcə gen terapiyası üçün bir namizəddir. Molekulyar biologiyanın tərəqqisi sayəsində bu ilk addım bir neçə il əvvəllə müqayisədə olduqca sadədir. Genetik xəstəliklərə səbəb olan və digərləri hər həftə aşkar edilərsə çoxsaylı genləri təcrid etmək mümkün olmuşdur.

Klonlama bu barədə daha çox bax!

İn vivo və ya ex vivo ilə?

Bu şərtlər gen köçürməsinin məqsədinin nə olduğunu göstərir. Gen terapiyası prosedurları in vivo DNT'nin birbaşa xəstənin hüceyrələrinə və ya toxumalarına köçürülməsindən ibarətdir.
Prosedurlarda keçmiş canlı, DNT əvvəlcə bir orqanizmdən təcrid olunmuş, əvvəllər laboratoriyada yetişən hüceyrələrə köçürülür. İzolyasiya edilmiş hüceyrələr beləliklə dəyişdirilir və xəstəyə təqdim edilə bilər. Bu üsul dolayı və vaxt aparır, lakin daha yaxşı ötürmə səmərəliliyi və yenidən istehsaldan əvvəl dəyişdirilmiş hüceyrələri seçmək və böyütmək üstünlüklərini təklif edir.

DNT köçürmə prosedurları in vivo ya da keçmiş canlı Onların eyni məqsədi var: gen hüceyrələrə köçürülməlidir və bir dəfə daxil edildikdə uzun müddət müqavimət göstərməlidir. Bu zaman gen, genetik qüsuru düzəltmək üçün çox miqdarda protein istehsal etməlidir. Bu xüsusiyyətləri bir konsepsiya ilə yekunlaşdırmaq olar: xarici gen, ev sahibi orqanizmdə təsirli şəkildə özünü göstərməlidir.

Ən sadə sistem təbii ki olardı Müalicə ediləcək orqanizmin hüceyrələrinə və ya toxumalarına birbaşa DNT vurun. Praktikada bu sistem son dərəcə təsirsizdir: çılpaq DNT-nin hüceyrələrə demək olar ki, təsiri yoxdur. Bundan əlavə, bu cəhd xəstənin tək hüceyrə və ya hüceyrə qruplarına enjeksiyon tələb edir.
Bu səbəbdən, genetik materialın köçürülməsi üçün demək olar ki, bütün üsulların istifadəsi nəzərdə tutulur vektorlar, hüceyrələrə ev sahibliyi edən DNT-ni nəql etmək.


Video: Nadir rast gəlinən dəri xəstəliyi olan uşağın həyatını qurtaran eksperimental gen müalicəsi (BiləR 2022).